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全球最新:诺西那生钠成份(诺西那生钠百度百科)

2022-12-16 07:05:07    来源:关注网

1、诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。

2、诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

3、ASO是一种合成的核苷酸短链,可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。


【资料图】

4、通过使用这项技术,诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。

5、诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中,正是SMA患者因SMN蛋白水平不足,导致运动神经元出现退行性变的部位。

6、诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物,于2016年12月23日首次在美国获批。

7、2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。

8、2016年12月23日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

9、2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。

10、诺西那生钠注射液(Nusinersen)是全球首个获批的SMA治疗药物,截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销。

11、专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。

12、医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。

13、患儿在确诊后需尽早用药:第一年需要注射6次药物,头2个月需注射4针;之后每4个月需注射1针。

14、吴丽文说,部分患儿在注射用药后,运动能力有一定程度恢复。

15、湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药,目前已注射4次。

16、治疗后,诺诺的运动能力得到较好恢复。

17、以上内容参考:百度百科-诺西那生。

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关键词: 治疗药物 鞘内注射 百度百科

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